赛诺菲血友病新药美国获批，系首个降低抗凝血酶的血友病疗法
2025-03-30 17:59:00
3月30日，澎湃新闻记者从赛诺菲中国获悉，美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准Fitusiran作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率，这是首个降低抗凝血酶的血友病疗法，能防止或减少出血发生频率。
血友病A和B是先天性且终生存在的罕见性出血性疾病，此次赛诺菲在美获批的新药每年仅需最少六次皮下注射。在中国，Fitusiran注射液于2024年11月被纳入国家药品监督管理局药品审评中心《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。根据当时的公示，该药的申报阶段是上市申请前/上市申请阶段。（澎湃新闻记者 李潇潇）
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